新基因療法或能減緩“漸凍癥”病程
發(fā)布日期：2024-04-30 07:31:32
導(dǎo)讀 哈嘍,阿瀾今天發(fā)現(xiàn)不少朋友對(duì)于新基因療法或能減緩“漸凍癥”病程,這個(gè)還不是很了解，那么現(xiàn)在讓我們一起來(lái)看看吧。
據(jù)科技日?qǐng)?bào)，肌萎...
哈嘍,阿瀾今天發(fā)現(xiàn)不少朋友對(duì)于新基因療法或能減緩“漸凍癥”病程,這個(gè)還不是很了解，那么現(xiàn)在讓我們一起來(lái)看看吧。
據(jù)科技日?qǐng)?bào)，肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)研究取得突破性進(jìn)展。據(jù)瑞典于默奧大學(xué)官網(wǎng)27日?qǐng)?bào)道，一種美國(guó)研發(fā)的反義寡核苷酸(ASO)藥物Toferson顯著減緩了一名ALS患者的疾病進(jìn)程。服藥4年后，該患者仍可爬樓梯、從椅子上站起來(lái)、正常吃飯說(shuō)話，過(guò)著積極而充實(shí)的社交生活。該研究旨在評(píng)估一種為SOD1突變漸凍癥患者開(kāi)發(fā)的新基因療法。通過(guò)鞘內(nèi)注射給藥，靶向突變SOD1基因的mRNA，促進(jìn)其降解，從而減少突變型SOD1蛋白和神經(jīng)絲輕鏈NFL(漸凍癥生物標(biāo)志物)。
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