科學家們開發(fā)了一種機器學習方法，該方法可以處理大量數(shù)據(jù)，以幫助確定哪些現(xiàn)有藥物可以改善未開處方的疾病的療效。這項工作的目的是加快藥物再利用的步伐，這不是一個新概念-想想肉毒桿菌注射液，最初被批準用于治療雙眼，現(xiàn)在是偏頭痛治療和頂級美容策略，以減少皺紋的出現(xiàn)。

但是，要獲得這些新用途，通常需要進行偶然性，耗時且昂貴的隨機臨床試驗，以確保被認為對一種疾病有效的藥物可用于治療其他疾病。

俄亥俄州立大學的研究人員創(chuàng)建了一個框架，該框架將龐大的患者護理相關數(shù)據(jù)集與強大的計算功能相結合，從而得出了經(jīng)過重新調(diào)整用途的候選藥物以及這些現(xiàn)有藥物對確定結果集的估計效果。

盡管這項研究的重點是為預防冠心病患者心力衰竭和中風而提議的藥物重新用途，但該框架具有靈活性，可以應用于大多數(shù)疾病。

高級作者，計算機科學與工程學和生物醫(yī)學信息學助理教授張平說：“這項工作表明了如何利用人工智能對患者進行藥物測試，并加快假設的產(chǎn)生并可能加快臨床試驗的速度。”在俄亥俄州立大學。“但是我們永遠不會取代醫(yī)生-藥物決策將始終由臨床醫(yī)生做出。”

這項研究今天發(fā)表在《自然機器智能》上。

重新調(diào)整藥物用途是一項有吸引力的追求，因為它可以降低與新藥安全性測試相關的風險，并大大減少將藥物投入臨床使用所需的時間。

隨機臨床試驗是確定藥物對疾病的有效性的金標準，但是Zhang指出，機器學習可以解釋大量人群中數(shù)百或數(shù)千個人類差異，這可能會影響藥物在體內(nèi)的工作方式。這些因素或混雜因素，從年齡，性別和種族到疾病的嚴重程度以及其他疾病的存在，在該框架所基于的深度學習計算機算法中充當參數(shù)。

該信息來自“現(xiàn)實證據(jù)”，這是關于通過電子醫(yī)療記錄或保險索賠和處方數(shù)據(jù)捕獲的數(shù)百萬患者的縱向觀察數(shù)據(jù)。

張博士說：“現(xiàn)實世界的數(shù)據(jù)有這么多混雜因素。這就是我們必須引入能夠處理多個參數(shù)的深度學習算法的原因。”張教授說，他是醫(yī)學人工智能實驗室的負責人，也是轉化實驗室的核心成員。俄亥俄州立大學數(shù)據(jù)分析研究所。“如果我們有成百上千的混雜因素，那么沒有人可以與之合作。因此，我們必須使用人工智能來解決問題。

張說：“我們是第一個介紹使用深度學習算法來處理現(xiàn)實世界數(shù)據(jù)，控制多個混雜因素并模擬臨床試驗的團隊。”

該研究小組使用了近120萬心臟病患者的保險理賠數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)提供了有關他們指定的治療方法，疾病結局以及潛在混雜因素的各種價值的信息。深度學習算法還具有在每次就診，處方和診斷測試中考慮每位患者經(jīng)驗中時間流逝的能力。藥物的模型輸入基于其有效成分。

為了進行分析，研究人員應用了所謂的因果推理理論，對將在臨床試驗中發(fā)現(xiàn)的活性藥物和安慰劑患者進行了分類。該模型跟蹤了兩年的患者，并比較了該患者的疾病狀況，是否服藥，服用了哪些藥物以及何時開始治療。

張說：“通過因果推論，我們可以解決多種治療方法的問題。我們沒有回答藥物A或藥物B是否對這種疾病有效，而是弄清楚哪種治療方法效果更好。”

他們的假設：該模型將識別可降低冠心病患者心力衰竭和中風風險的藥物。

該模型產(chǎn)生了九種可能被認為可以提供這些治療益處的藥物，其中三種目前正在使用中-意味著該分析確定了六種候選藥物用于再利用。除其他發(fā)現(xiàn)外，分析還表明，用于治療抑郁癥和焦慮癥的糖尿病藥物，二甲雙胍和依他普侖可降低模型患者的心力衰竭和中風風險。事實證明，目前正在測試這兩種藥物對心臟病的功效。

張強調(diào)，該團隊在此案例研究中發(fā)現(xiàn)的內(nèi)容并不比他們到達那里的方式重要。

他說：“我的動機是與其他專家一起運用這種方法來尋找無需任何當前治療方法即可治療疾病的藥物。這非常靈活，我們可以根據(jù)具體情況進行調(diào)整。” 如果您可以定義疾病的結果，那么該通用模型可以應用于任何疾病。”

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