科學(xué)家使用新型工程病毒恢復(fù)視力
研究人員設(shè)計了一種新的腺相關(guān)病毒，可以極大地擴展基因治療，從而幫助恢復(fù)視力障礙患者的視力，如色素性視網(wǎng)膜炎和黃斑變性。
在過去的六年中，幾個科學(xué)家團隊已經(jīng)通過將具有正?；虻牟《局苯幼⑷刖哂腥毕莼虻难劬Φ囊暰W(wǎng)膜中，成功治療了罕見的遺傳性眼病。盡管具有侵入性過程，具有正常基因的病毒仍無法到達所有需要修復(fù)的視網(wǎng)膜細胞。
“通過視網(wǎng)膜堅持針和注射的視網(wǎng)膜后面的工程病毒是一個危險的外科手術(shù)，解釋說：” 教授戴維·謝弗加州大學(xué)伯克利分校的一個資深作者大學(xué)的雜志上發(fā)表論文科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)。
“但是醫(yī)生別無選擇，因為任何一種基因傳遞病毒都無法一路穿越眼球后部到達光感受器，即需要治療基因的光敏細胞。”
沙弗教授產(chǎn)生了約1億種腺伴隨病毒變體，每種變體在外殼上帶有略有不同的蛋白質(zhì)，他和他的同事們從中選擇了5種有效穿透視網(wǎng)膜的蛋白。
然后，他們利用其中最好的標記為7m8的基因來轉(zhuǎn)運基因，以治愈兩種類型的小鼠模型所致的遺傳性失明：X連鎖視網(wǎng)膜分裂癥，僅對男孩起作用，使它們的視網(wǎng)膜看起來像瑞士奶酪;和勒伯先天性黑蒙癥。在每種情況下，工程病毒在注入玻璃體液后都會將糾正基因傳遞到視網(wǎng)膜的所有區(qū)域，并使視網(wǎng)膜細胞幾乎恢復(fù)正常。
“經(jīng)過14年的研究，我們現(xiàn)在已經(jīng)創(chuàng)建了一種病毒，您可以將其注射到眼內(nèi)的液體玻璃體液中，并以非手術(shù)方式將基因傳遞給非常難以觸及的脆弱細胞群。具有侵入性和安全性。這是一個15分鐘的過程，您當天可能會回家。”
在兩種人類退化性眼病的嚙齒動物模型中，這種工程化的腺相關(guān)病毒的效果遠優(yōu)于目前的療法，并且可以穿透猴子眼睛中的感光細胞。
Schaffer教授說：“該團隊現(xiàn)在正在與醫(yī)生合作，以確定最有可能從這種基因傳遞技術(shù)中受益的患者，并且在經(jīng)過一些臨床前開發(fā)之后，希望很快進入臨床試驗。”
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