研究人員設(shè)計(jì)了一種新的腺相關(guān)病毒，可以極大地?cái)U(kuò)展基因治療，從而幫助恢復(fù)視力障礙患者的視力，如色素性視網(wǎng)膜炎和黃斑變性。

在過(guò)去的六年中，幾個(gè)科學(xué)家團(tuán)隊(duì)已經(jīng)通過(guò)將具有正?；虻牟《局苯幼⑷刖哂腥毕莼虻难劬Φ囊暰W(wǎng)膜中，成功治療了罕見的遺傳性眼病。盡管具有侵入性過(guò)程，具有正常基因的病毒仍無(wú)法到達(dá)所有需要修復(fù)的視網(wǎng)膜細(xì)胞。

“通過(guò)視網(wǎng)膜堅(jiān)持針和注射的視網(wǎng)膜后面的工程病毒是一個(gè)危險(xiǎn)的外科手術(shù)，解釋說(shuō)：” 教授戴維·謝弗加州大學(xué)伯克利分校的一個(gè)資深作者大學(xué)的雜志上發(fā)表論文科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)。

“但是醫(yī)生別無(wú)選擇，因?yàn)槿魏我环N基因傳遞病毒都無(wú)法一路穿越眼球后部到達(dá)光感受器，即需要治療基因的光敏細(xì)胞。”

沙弗教授產(chǎn)生了約1億種腺伴隨病毒變體，每種變體在外殼上帶有略有不同的蛋白質(zhì)，他和他的同事們從中選擇了5種有效穿透視網(wǎng)膜的蛋白。

然后，他們利用其中最好的標(biāo)記為7m8的基因來(lái)轉(zhuǎn)運(yùn)基因，以治愈兩種類型的小鼠模型所致的遺傳性失明：X連鎖視網(wǎng)膜分裂癥，僅對(duì)男孩起作用，使它們的視網(wǎng)膜看起來(lái)像瑞士奶酪;和勒伯先天性黑蒙癥。在每種情況下，工程病毒在注入玻璃體液后都會(huì)將糾正基因傳遞到視網(wǎng)膜的所有區(qū)域，并使視網(wǎng)膜細(xì)胞幾乎恢復(fù)正常。

“經(jīng)過(guò)14年的研究，我們現(xiàn)在已經(jīng)創(chuàng)建了一種病毒，您可以將其注射到眼內(nèi)的液體玻璃體液中，并以非手術(shù)方式將基因傳遞給非常難以觸及的脆弱細(xì)胞群。具有侵入性和安全性。這是一個(gè)15分鐘的過(guò)程，您當(dāng)天可能會(huì)回家。”

在兩種人類退化性眼病的嚙齒動(dòng)物模型中，這種工程化的腺相關(guān)病毒的效果遠(yuǎn)優(yōu)于目前的療法，并且可以穿透猴子眼睛中的感光細(xì)胞。

Schaffer教授說(shuō)：“該團(tuán)隊(duì)現(xiàn)在正在與醫(yī)生合作，以確定最有可能從這種基因傳遞技術(shù)中受益的患者，并且在經(jīng)過(guò)一些臨床前開發(fā)之后，希望很快進(jìn)入臨床試驗(yàn)。”

　　免責(zé)聲明：本文由用戶上傳，與本網(wǎng)站立場(chǎng)無(wú)關(guān)。財(cái)經(jīng)信息僅供讀者參考，并不構(gòu)成投資建議。投資者據(jù)此操作，風(fēng)險(xiǎn)自擔(dān)。 如有侵權(quán)請(qǐng)聯(lián)系刪除！